‎英矽智慧宣佈與蘇黎世大學開展研究合作，應用人工智慧發現胱氨酸貯積症潛在療法‎

• ‎胱氨酸貯積症是一種罕見的遺傳性疾病，在新生兒中的發病率為1：100，000-200，000， 並伴隨終生風險。 疾病會逐漸侵害患者的器官，包括：腎臟、眼睛、甲狀腺、肌肉、肝臟、胰腺、生殖腺和大腦等。‎
• ‎目前，尚無治癒胱氨酸貯積症的療法。‎
• ‎蘇黎世大學的遺傳性腎臟疾病機制研究小組（MIKADO）和英矽智慧達成合作，將共同識別、排序和註釋全新靶點，以發現胱氨酸病潛在療法。‎

‎專注於研究罕見的遺傳性腎臟疾病的蘇黎世大學轉化團隊 – 遺傳性腎臟疾病機制（MIKADO）小組和由端到端人工智慧 （AI） 驅動的藥物研發公司英矽智慧（Insilico Medicine）今天宣布達成一項研發合作，旨在加速發現胱氨酸貯積症的變革性創新療法，初始合作期將持續一年。‎

‎根據合作協定，MIKADO小組將利用其從臨床前模型和胱氨酸病細胞模型中獲得的多組學資料庫，通過英矽智慧的人工智慧靶點發現平臺PandaOmics 來識別導致胱氨酸貯積症患者出現危及生命的併發症的細胞和分子通路。 MIKADO 小組將分析與疾病相關的信號通路，並利用英矽智慧的人工智慧演算法生成候選的小分子化合物。 之後，MIKADO 小組會使用自主研發的篩選技術在臨床前模型和胱氨酸貯積症細胞系中對這些小分子化合物進行驗證。‎

‎蘇黎世大學MIKADO 小組負責人Olivier Devuyst博士表示：”MIKADO 和英矽智慧的合作令我非常興奮。 憑藉以人工智慧驅動、系統生物學為基礎的藥物研發，我們將加速藥物靶點的分析和發現，降低成本增加成功的可能性，最終為胱氨酸病患者帶來創新的突破性療法。 ”‎

‎英矽智慧首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示：”胱氨酸病是一種被普遍忽視的疾病，有大量未滿足的醫療需求。 我們很高興與蘇黎世大學的MIKADO 小組合作，將人工智慧靶點發現平臺PandaOmics與人類智慧相結合，為全球胱氨酸病患者帶來潛在説明。 ”‎

‎蘇黎世大學MIKADO小組高級科學家兼項目負責人 Alessandro Luciani博士表示：「我們旨在使用創新的臨床前模型和疾病相關的表型篩選，為尚未有治療藥物的疾病驗證全新藥物靶點。 最終，我們希望改善患者的生活品質，併為全球成千上萬的胱氨酸病患者帶來切實的希望。 ”‎

‎關於胱氨酸病‎

‎胱氨酸貯積症是70種罕見的先天性代謝疾病的一種。 這些先天性代謝疾病統稱為溶酶體貯積病，在新生兒中的發病率約為1：5，000。 胱氨酸貯積症是由於CTNS基因突變，導致溶酶體膜上的胱氨酸轉運蛋白（cystinosin）缺乏，胱氨酸在全身組織的溶酶體內蓄積，最終引起大腦、眼睛、肝臟、肌肉、胰腺和腎臟等嚴重的多器官功能障礙。 范科尼氏綜合征是胱氨酸病的初次發病癥狀，通常在新生兒出生後一年內出現，主要癥狀是腎臟近端小管的早期和嚴重功能障礙，並常併發慢性腎臟疾病和危及生命的狀況。 在20歲到30歲間，胱氨酸病患者還可能出現甲狀腺功能減退、性腺功能減退、糖尿病、肌病、視力下降和中樞神經系統衰退。 除了護理之外，唯一可用的 FDA批准的緩解胱氨酸貯積的方法是口服半胱胺從而減少溶酶體內胱氨酸的積累。 然而，半胱胺會產生副作用且耐受性差，也不能預防或治療腎小管功能障礙、和腎臟疾病。 因此，胱氨酸病患者亟需新的療法。‎

‎關於英矽智慧‎

‎英矽智慧是一家由端到端人工智慧（AI）驅動的藥物研發公司，通過下一代人工智慧系統連接生成生 物學、生成化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現代機器學習技術，構建強大且高效的人工智慧藥物研發平台，識別全新靶點並生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。 英矽智慧聚焦癌症、纖維化、免疫、中樞神經系統疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫療需求領域，推進並加速創新藥物研發。‎

‎關於IBNEWS‎

‎IBNEWS（‎‎International Business News‎‎ ）國際‎‎商業‎‎新聞，是提供全球商業資訊服務的公司。 同時提供中國大陸、香港，亞太、歐洲、北美地區企業‎‎新聞稿‎‎發佈服務、包括傳播策略制定、效果跟蹤、競爭分析等經驗和技術支援，並致力於將企業資訊有效傳遞到世界各地。‎

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